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勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)公司和MiNA Therapeutics公司今日宣布，兩家公司簽署了一項合作和許可協議，基于MiNA的小激活RNA（saRNA）療法平臺，開發新型化合物以治療纖維化肝臟疾病，如非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。結合MiNA在saRNAs開發的優勢與Boehringer Ingelheim的經驗，這項合作有望為患有代謝疾病的患者帶來同類（first-in-class）的突破性療法。
值得一提的是，這是勃林格殷格翰近期針對非酒精性脂肪性肝炎的又一個大手筆。
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是肝纖維化和肝硬化的主要原因，醫療需求嚴重未被滿足。NASH在肥胖和糖尿病患者中的發病率特別高，目前尚沒有治療方法。預計NASH將成為晚期肝病zui常見的病因，zui終將導致患者在未來進行肝移植。
小激活RNA證實可以激活特定基因轉錄，從而上調具有治療潛力蛋白質的表達。在新的合作中，Boehringer Ingelheim和MiNA確定了恢復肝細胞的代謝功能，并預防NASH患者纖維化組織形成的目標。它將使Boehringer Ingelheim能夠快速設計、概要分析、和開發新的化合物，并為開發與Boehringer Ingelheim其他NASH管道藥物組合使用的新療法創造機會。
Boehringer Ingelheim在探索和開發心臟代謝疾病藥物方面有著悠久的歷史。它已經建立了廣泛的產品組合，包括治療血栓栓塞疾病，2型糖尿病，急性心肌梗塞，糖尿病和降低心腎風險的藥物產品。MiNA Therapeutics的平臺利用基因活化的先天機制，開發新藥物以恢復患者細胞的正常功能。根據協議條款，MiNA將獲得預付款和承諾的研究資金，以及潛在的研究、開發和監管里程碑付款，總計達3.07億歐元。
MiNA的執行官Robert Habib說：“在這令人興奮的一年里，這項合作是來自制藥業界對我們的平臺和肝病專業技術的認可。”
“這項新的合作代表著我們對包括NASH在內的心臟代謝疾病患者的持續承諾，” Boehringer Ingelheim研發部門的副總裁Clive R. Wood博士說：“它將結合MiNA在saRNAs方面的開創性工作，以及我們在生物制藥研發方面的專長。”
我們期待這項合作能夠帶來治療包括NASH在內的代謝疾病的新療法，也為RNA療法的研發帶來新的突破，為患有無藥可醫疾病的患者帶來希望。(生物谷Bioon.com）侵刪
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